【富国精准医疗】精准医疗大杀器CRISPR/Cas9 基因编辑的专利之争全面剖析
2015-11-25 来源：热门资讯 点击：
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基因的定向编辑主要分为基因靶向和基因编辑两步，类似于我国阅兵式上不能缺席“东风”精确制导导弹一样，需要导航定位，也需要携带最后“boom”的弹头。目前基因编辑已经发展到第三代：ZFNs（锌指核酸酶）、TALENs（转录因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9，其中ZFNs由于整合效率高，但构建难度大、费用高；TALENs构建较为简单，但费用依然偏高，均没有达到“多快好省”的要求，所以只是科研内部小范围使用，但是CRISPR/Cas9的出现成为了基因编辑领域的革命性产品，相比前两代，不仅成本低、制作简便而且快捷高效，加上精准医疗大数据的加持，市场之大，难以想象，其背后的专利之争也就在所难免。 2012年6月28日，来自维也纳的伊曼纽尔·夏庞蒂埃（EmmanuelleCharpentier）与来自加州大学伯克莱分校的珍妮佛·唐纳（JenniferDoudna）两人在《科学》杂志上发表文章，确认CRISPR/Cas9系统能够在体外实验中，按照设计“定点”对DNA的特定部位进行切割[1]。她们认为未来“有潜力利用这个（CRISPR/Cas9）系统，通过操作RNA来对基因组进行编辑”[2]。两个月后，立陶宛的维吉尼古斯·斯基内斯（VirginijusSiksnys）在《PNAS》杂志上发表了类似的研究。这些论文表明CRISPR/Cas9系统作为基因编辑工具的巨大潜力。 左：珍妮佛·唐纳右：伊曼纽尔·夏庞蒂埃 这也就是说，虽然珍妮佛·唐纳和伊曼纽尔·夏庞蒂埃，没有真正造出原子弹，但是已经将原子弹所需要的核裂变和聚变反应的原理研究的清清楚楚，也指明CRISPR/Cas9系统在基因编辑上的应用，但却没有造出原子弹，更没有为其能够造出原子弹的原理申请专利，这就为后来的专利之争埋下了隐患。 终于有人用敏锐的商业嗅觉捕捉到CRISPR/Cas9技术可能带来的革命性的颠覆，将该技术应用于哺乳动物细胞内，并为此申请专利。时隔不久，2013年1月3日，《科学》再度刊登了有关CRISPR/Cas9的重磅文章。来自MIT与哈佛的张锋团队首次将CRISPR/Cas9技术应用到了哺乳动物细胞内，并证明CRISPR/Cas9系统能够在几周内建立起小鼠的疾病模型[2]。论文发表后，张锋将他们构建的系统分享给了数万个研究组，这也让张锋的论文成了CRISPR/Cas9领域内最火的文章[2]。随后，张锋团队也首次在人体细胞内成功地用CRISPR/Cas9系统完成了基因编辑。
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